Erkenning ARA 290 als weesgeneesmiddel

ARA 290, een experimenteel medicijn tegen dunne vezel neuropathie bij sarcoïdose, is opnieuw een stapje dichter bij toelating tot de markt.De Amerikaanse gezondheidstoezichthouder FDA in Washington DC heeft het medicijn de status toegekend van weesgeneesmiddel. Araim Pharmaceuticals, het Amerikaanse bedrijf achter ARA 290, heeft het nieuws eerder deze week in een persbericht bekendgemaakt.

Weesgeneesmiddel
Een weesgeneesmiddel is een medicijn dat wordt ontwikkeld voor zeldzame ziektes. Volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie WHO is sarcoïdose een zeldzame ziekte. Afhankelijk van de geldende wetgeving in een land kan de status van weesgeneesmiddel het ontwikkelingsproces van zo’n medicijn bespoedigen.

In de Verenigde Staten kan een groter deel van de onderzoekskosten van de belasting worden afgetrokken en geniet het middel tijdens de ontwikkelfase het recht van exclusiviteit op de markt. Zo worden durfinvesteerders en farmaceuten aangemoedigd te werken aan medicijnen waarvoor de doelgroep klein is. De status van weesgeneesmiddel betekent niet dat het medicijn al op de markt mag worden gebracht.

De claim waarop ARA 290 gestoeld is, is dat het experimentele middel bij sarcoïdose niet alleen neuropathische pijn vermindert, maar ook aangetast weefsel van dunne zenuwvezels herstelt. Daardoor zou verbetering kunnen optreden van autonome symptomen, zoals droge ogen, hartkloppingen en duizeligheid. Sterker nog, het onderzoek met proefpersonen in verschillende landen geeft voorzichtige hoop dat ARA 290 bovendien in staat is de chronische vermoeidheid te doen afnemen waarmee veel patiënten te kampen hebben.

Eerder ontving het medicijn van de FDA een gedeeltelijke erkenning als weesgeneesmiddel, alleen als pijnstiller. De toekenning van een volledige status nu geeft aan dat er naar het oordeel van de Amerikaanse toezichthouder meer wetenschappelijk onderzoek beschikbaar is dat de andere claims over de werking ervan ondersteunt. De Europese evenknie van de FDA, de EMA in Londen, had ARA 290 voor de Europese Unie al de status van weesgeneesmiddel toegekend.

 

Dr. Tony Cerami

Dunne vezelneuropathie leeft in Nederland
ARA 290 wordt in verschillende landen in klinische studies getest op sarcoïdosepatiënten die als proefpersonen optreden. In Nederland is een aantal proeven gedaan door arts-onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum. In 2014 gaf de Amerikaanse biochemicus dr. Tony Cerami, algemeen directeur van Araim en uitvinder van het medicijn, een interview aan SarcoScoop.


Daarin vertelde hij dat de keuze onder meer op Nederland was gevallen omdat dunne vezel neuropathie er onder sarcoïdosepatiënten duidelijk leeft sinds het baanbrekende proefschrift uit 2005 van dr. Elske Hoitsma, thans neuroloog in het Alrijne ziekenhuis in Leiden. Hoitsma toonde aan dat bij zestig tot zeventig procent van patiënten met sarcoïdose sprake is van klinisch relevante tekenen van dunne vezel neuropathie.

Cerami heeft de afgelopen dertig jaar grensverleggend werk verricht met zijn onderzoek naar de werking van het immuunsysteem. Hij geldt als één van de ontdekkers van TNF-α, een stofje (cytokine) dat in het lichaam ontstekingsreacties aanjaagt. Hiermee heeft hij aan de wieg gestaan van de ontwikkeling van biologische medicijnen die ingrijpen in de werking van het immuunsysteem en ontstekingsreacties afremmen.

“We moeten voor ARA 290 uitzoeken wat per patiënt en symptoom de optimale gebruiksduur en dosering is, maar er zijn indicaties dat het volstaat het middel afhankelijk van de symptomen eenmalig, dus niet chronisch, te gebruiken. Dit, en het feit dat ARA 290 een chemisch middel is, maakt het veel goedkoper dan de huidige generatie biologische medicijnen,” aldus Cerami in het in het interview met SarcoScoop.
 


Dr. Dan Culver

 

Mogelijke omwenteling in behandeling van sarcoïdose
ARA 290 is inmiddels ook getest op proefpersonen in de Cleveland Clinic, een ziekenhuis in de staat Ohio dat wereldwijd bekendstaat om zijn kwaliteit en innovatiekracht. In het persbericht van Araim noemt longarts dr. Dan Culver van de Cleveland Clinic het “een medicijn dat een omwenteling teweeg zou kunnen brengen in de behandeling van sarcoïdose.” De ziekte wordt nu “ondergewaardeerd en onderbehandeld,” zegt hij.

“Sarcoïdose heeft een substantiële uitwerking op mensen in de hoogtij van hun leven en beïnvloedt hun levenskwaliteit en productiviteit gedurende tientallen jaren. ARA 290 heeft het vermogen zich te ontwikkelen tot een belangrijke therapie die het ziekteverloop kan veranderen voor patiënten met sarcoïdose en andere ziektebeelden die worden gekenmerkt door chronische ontstekingsreacties en blijvende weefselschade,” aldus Culver in zijn toelichting.

Naar verwachting kan het wel tot 2020 duren voordat ARA 290 als medicijn tot de markt wordt toegelaten.

 

Bron

Nieuws

>>Erkenning ARA 290 als weesgeneesmiddel
>>Ligt de oorzaak van reuma in de darmen?
>>Volgende fase medicijn synerkine
>>Op zoek naar de oorzaak met nagemaakte speekselkliertjes
>>Hoopgevend onderzoek bij Sjögren
>>Review: Tempur
>>Medische innovaties bereiken de patiënt onvoldoende
>>Verschil man en vrouw in gezondheidszorg
>>Winactie: Dentaid Xeros
>>Speekselklierbiopt voorspelt
>>Natuurproduct DHEA bij Sjögren en SLE
>>Meldpunt Medicijnen
>>Gemeenten en huishoudelijke hulp
>>Goede slapers produceren sterke hersengolven
>>2,5 miljoen Nederlanders onder armoedegrens
>>Gloup gratis uitproberen!
>>Helft patiënten durft arts niets te vragen
>>Geef je medisch dossier niet weg
>>Reuma vaker bij vrouwen?
>>Antistoffen bij reuma
>>Onderzoekssubsidies toegekend
>>Reuma en alternatieve behandelmethoden
>>Waarschuwing vakantiegangers i.v.m. opiumwet
>>Hogere dosis methotrexaat sneller effect
>>Immuunsysteem kan depressie veroorzaken
>>Doorbraak bestrijding chronische pijn
>>Verhouding arts-patiënt gaat veranderen
>>Patiënt regie over medische gegevens
>>Mogelijke pijngenen gevonden
>>Wegwijs in zorgaanbod
>>Winactie: Membrasin en Rio Rosa
>>Red de vrije artsenkeuze
>>Weinig ruimte voor mondige patiënten
>>Winactie: Tien Morgana hoofdkussens
>>Winactie: Matras Factory hoofdkussens
>>UMCG onderzoek Sjögren
>>Samen strijden tegen reuma
>>Winactie Zibro luchtbevochtigers
>>Winactie: Théa Pharma Blephaclean
>>Eerste stap naar lupusvaccin
>>Bodysuit tegen chronische pijn
>>Cacao helpt bij ontstekingsziekten
>>Weinig reumavriendelijke zorgpakketten
>>Reumapatiënten zien behandeling beperkt
>>Ruim vijf miljoen Nederlanders chronisch ziek
>>Sektes rekruteren zieken
>>Apps vervangen niet de arts
>>Belastingaftrek zorgkosten blijft
>>1e congres reumaverpleegkundigen
>>Winactie: Boek 'Zo praat je met je arts'
>>MRI-scan helpt jeugdreuma vroeger opsporen
>>Reumafonds vraagt begrip voor jongeren
>>Winactie: Luchtwasser Air-O-Swiss 2251
>>Inspectie pakt foute apps aan
>>Onderzoek naar reuma kan sneller
>>Bezorgd over gevolgen maatregelen zorg
>>Zorg pijnpatiënt kan beter
>>Zweten is weten
>>Einde handgeschreven recept
>>Winactie: Orthica voedingssupplementen
>>Genmutatie gevonden voor pijn
>>'Microrobots' in menselijk lichaam ontworpen
>>ANGO start actie tegen bezuinigingen
>>Groot inkomensverlies chronisch zieken door verdwijnen tegemoetkomingen
>>Toch compensatie eigen risico
>>Schadelijk effect geneesmiddel zichtbaar
>>Urine bevat meer dan drieduizend stoffen
>>Spray maakt mens onzichtbaar voor mug
>>Winactie: Ultrasone Luchtbevochtiger
>>Winactie: Silvana Support hoofdkussens
>>Mondgezondheid mogelijk verband nierziekten
>>Vroegere diagnose reuma met biomarkers
>>Vrouw gebruikt medi-wietolie tegen reuma
>>Vitamine E maakt bloedvaten sterker
>>Suikers regelen immuunreacties
>>Winactie: Philips mondverzorgingspakketten
>>Nationaal Hitteplan van kracht
>>Winactie: Vita Talalay Matras
>>Winactie: Medisana TENS Pijnbehandeling
>>Winactie: Arganolie met Gardenia
>>Winactie: Medisana massageapparaat
>>Winactie: Cadeaubon t.w.v 15 euro
>>Vitamine D-tekort maakt bot sneller oud
>>Winactie: Venta Airwasher
>>Patiënt kan makkelijker gelijk halen in zorg
>>Winactie: Boneco 7146 luchtbevochtiger
>>CU wil af van medicijnresten in riool
>>Klijnsma: Wajongers opnieuw keuren
>>Neurowetenschappers hebben pijnbron bij fibromyalgie gevonden
>>Winactie: Lavera verzorgingspakket
>>NPCF: Snel actie tegen lakse omgang persoonlijke medische gegevens patiënten
>>Wetsvoorstel kwaliteit, klachten en geschillen zorg snel invoeren
>> NPCF start meldactie naar verstrekking medicijnen
>>Winactie: Boek SchEef
>>Winactie: Beauty behandeling met huidanalyse
>>Nieuwe laag in menselijk hoornvlies ontdekt
>>Methode ontwikkeld om immuunreactie selectief te onderdrukken
>>Nederlanders positief tegenover DNA-onderzoek
>>Ziekte van Crohn kent mogelijk twee varianten
>>Pijnstillers verhogen risico op hartaanval
>>Winactie: Win een luxe verwenpakket!
>>De zorgpremie is 300 euro te hoog
>>OMS wil patiënten laten meebetalen voor second opinion
>>Winst zorgverzekeraars verzesvoudigd!
>>Winactie: Win 100% pure Arganolie
>>Sneller toegang tot experimentele medicijnen
>>Vitamine D goed voor spieren
>>Robot maakt dure biologische medicijnen voor reuma
>>Winactie: Win een luxe verwenpakket!
>>Winactie: Win een Decubal Body Crème!
>>Vijftien procent nieuwe geneesmiddelen niet goed onderzocht op effectiviteit en bijwerkingen
>>Koopkrachtwinst van de afgelopen 12 jaar gaat in rook op
>>'Routeplanner' menselijk lichaam revolutie in geneeskunde
>>Hulp en aanpassingen: waarom en wanneer?
>>Onderzoek uitkomst: geen bezuinigingen gehandicapten
>>DNA-kaart baby legt aanleg ziektes bloot
>>Artsen en ziekenhuizen werken onderzoek tegen
>>Privacy patiëntdossier lek
>>CZ verwacht publiek debat over winstgroei zorgverzekeraars
>>Hulpbehoevenden moeten zelf hun zorg organiseren
>>Moeizame weg naar e-patiëntendossier
>>Klantgerichtheid in de zorg blijft ondermaats
>>VVD wil quotum arbeidsgehandicapten in regeerakkoord herzien
>>Te veel geneesmiddelen in drinkwater
>>Vertrouwen in Nederlandse ziekenhuizen gedaald
>>Ouderen in de schulden om zorg te betalen
>>Rol eiwit GRK2 bij chronische pijn onderzocht
>>Omega-7 mogelijk positief effect op huid- en slijmvliezen
>>Snelle diagnose dankzij nieuw genetisch onderzoek
>>Jongeren met reuma voelen zich minder succesvol
>>Reuma intensiever behandelen tijdens zwangerschap
>>Rooibos en haar geneeskrachtige werking
>>Laat het mantelzorgcompliment niet liggen!
>>Ruggenmergstimulatie en pijnpompen alleen als laatste optie
>>Cannabis maakt chronische pijn draaglijker
>>Speciale editie Reumafonds
>>Het medisch beroepsgeheim wordt niet serieus genomen
>>Experimenteel reumamedicijn fostamatinib net zo goed als Humira
>>Intrekken toestemming Elektronisch Patiëntendossier
>>Nieuwe behandeling reuma blijkt effectief
>>Nieuwe aanpak chronische pijn met PeaPure
>>Extra slaap kan pijngrens verhogen
>>Amerikaanse overheid kan mogelijk meekijken in jouw EPD
>>Eén Participatiewet voor WWB, WSW en een deel van de Wajong
>>Koemelk waarschijnlijk niet goed bij reuma
>>Relatief lang wachten op medisch specialist
>>Patiënten kunnen goed bijdragen aan nieuwe onderzoeksonderwerpen
>>Relatief weinig medici in Nederland
>>Telomeerlengte voorspelt levensduur individu
>>Arts en apotheker verdienen aan EPD
>>CG-Raad en Nibud presenteren hulpmiddel voor aantonen meerkosten
>>Hoge kosten door reuma? Bekijk de vergoedingen
>>Tweede kamer unaniem voor ratificatie VN-verdrag mensen met beperking
>>Zorgkosten in 40 jaar 1250 procent omhoog
>>Proef met chip tegen reumatoïde artritis succesvol
>>Reumafonds kritisch over zorgkosten
>>Nieuwe antistof voorspelt verloop reuma
>>Driekwart vrouwen hebben dagelijks reumapijn
>>Pijn bij reuma en tekort aan vitamine D
>>Reumaverpleegkundigen lanceren handige fijnschiller
>>Patiënten krijgen vaak andere medicijnen dan artsen voorschrijven
>>Galapagos meldt positieve resultaten bij behandeling reuma
>>Onderzoek B cell selection
>>Genetische studie heeft nieuwe inzichten opgeleverd
>>Het Reumafonds vraagt Kamerleden om actie
>>Hulp bij vinden van een baan voor mensen in de "oude" Wajong
>>Reumamedicijn Humira vaak niet effectief
>>Succesvolle combinatie medicijnen voor Sjögren
>>Reumapatiënten lijden ernstig onder de huidige bezuinigingen
>>Geen tandbederf meer dankzij Japanse vinding
>>Reuma verhoogt kans op trombose
>>Kokosnootolie voorkomt tandbederf
>>Gif van zwarte mamba kan een alternatief zijn voor morfine
>>Afweerstoornissen sneller opgespoord
>>Groenlipmossel heeft een krachtige ontstekingsremmende werking
>>Het nut van de griepprik bij reuma
>>Nieuwe behandeling Reuma en Crohn met varkensparasieten
>>Tuvalu Media is op zoek naar jou!
>>Fysiotherapie te duur voor mensen met reuma
>>Slaaptekort doet 'hippocampus' in hersenen krimpen
>>Zorgplan wordt weinig gebruikt
>>Sjögrenpatiënten hebben minder eiwit cytokine APRIL
>>PWA ziet vaatafwijkingen auto-immuunziekte
>>Goed nieuws voor reumapatiënten
>>Weizmann Instituut ontwikkelt vaccin tegen Crohn, Reuma en Kanker
>>Zoektocht nieuwe medicijnen tegen ontstekingen
>>Buikvet als basis nieuw kraakbeen
>>Lokale gentherapie binnen 5 a 10 jaar
>>Goedkope Klickchemie reumatest
>>Onderzoeken Reumafonds
>>Onderzoek behandelmethode Sjögren
>>Functie van eiwit DC-STAMP nader onderzocht